Efficacy of Erythropoietin in the Treatment of Anemia in Sickle Cell Children in Yaoundé: A Randomized Controlled Trial

Efficacité de l’Érythropoïétine dans le Traitement de l’Anémie de l’Enfant Drépanocytaire à Yaoundé : Une Étude Randomisée Contrôlée

Abstract

RÉSUMÉ
Introduction. La drépanocytose, une maladie génétique caractérisée par une altération de l’hémoglobine et une déformation des globules rouges, entraîne une hémolyse chronique et une anémie, principale cause de mortalité chez les patients. L’érythropoïétine (EPO) suscite un intérêt croissant comme option thérapeutique pour limiter l’anémie sévère. Aucune étude camerounaise n’ayant exploré son utilisation chez les drépanocytaires, nous avons mené cette étude chez les enfants drépanocytaires suivis au Cameroun. Méthodologie. Nous avons mené une étude randomisée contrôlée en simple aveugle du 31 novembre 2022 au 10 août 2023, incluant des drépanocytaires âgés de 1 à 15 ans suivis au centre Mère et Enfant de la Fondation Chantal Biya depuis au moins 6 mois, avec une hémoglobine de base < 9 g/dl. Les patients, recrutés par échantillonnage non probabiliste stratifié, ont été répartis en deux groupes appariés : un groupe EPO+ recevant 450 UI/kg/semaine d’α-époïétine en deux doses hebdomadaires pendant 6 semaines, et un groupe EPO- recevant un placebo. Une numération formule sanguine a été réalisée à l’initiation, à la 4ème et à la 7ème semaine. Les données ont été saisies avec Cs Pro 7.7 et analysées avec SPSS 26.0. Résultats. Au total, 48 enfants ont été inclus dans l’étude avec un sex-ratio de 2. L’âge moyen des patients était 7,94 ±2,84 ans avec des extrêmes de 2ans et 12 ans. Nous avons retrouvé un gain statistiquement significatif de 0,5 g/dl dans le groupe EPO+. L’efficacité de l’érythropoïétine était fortement associée à l’âge du patient (p=0,008) et l’âge à la découverte de la maladie (p=0,022). Aucun effet indésirable majeur n’a été rapporté. Conclusion. Le traitement par l’EPO augmente significativement le taux d’hémoglobine chez les drépanocytaires. Son efficacité dépend de l’âge du patient et de l’âge au diagnostic. L’EPO pourrait ainsi constituer une option thérapeutique prometteuse pour traiter l’anémie chez les drépanocytaires au Cameroun.
ABSTRACT
Introduction. Sickle cell disease, a genetic disorder characterized by abnormal hemoglobin and deformed red blood cells, leads to chronic hemolysis and anemia, the primary cause of mortality in patients. Erythropoietin (EPO) has garnered increasing interest as a potential therapeutic option to mitigate severe anemia. As no Cameroonian studies have explored its use in sickle cell patients, we conducted this study among sickle cell children followed in Cameroon. Methodology. We conducted a single-blind randomized controlled trial from November 31, 2022, to August 10, 2023, including sickle cell patients aged 1 to 15 years followed at the Mother and Child Center of the Chantal Biya Foundation for at least 6 months, with a baseline hemoglobin level < 9 g/dl. Patients were recruited through stratified non-probability sampling and divided into two matched groups: an EPO+ group receiving 450 IU/kg/week of α-epoietin in two weekly doses for 6 weeks, and an EPO- group receiving a placebo. A complete blood count was performed at baseline, at the 4th week, and at the 7th week. Data were entered using Cs Pro 7.7 and analyzed with SPSS 26.0. Results. A total of 48 children were included in the study, with a sex ratio of 2. The mean age of the patients was 7.94 ± 2.84 years, ranging from 2 to 12 years. A statistically significant hemoglobin gain of 0.5 g/dl was observed in the EPO+ group. The efficacy of erythropoietin was strongly associated with the patient's age (p=0.008) and the age at diagnosis (p=0.022). No major adverse effects were reported. Conclusion. EPO treatment significantly increases hemoglobin levels in sickle cell patients. Its efficacy depends on the patient's age and age at diagnosis. EPO could thus represent a promising therapeutic option for managing anemia in sickle cell patients in Cameroon.